迈芮倍是中国唯一获批用于治疗ALGS胆汁淤积性瘙痒的药物
北�？党山傩型蹲收叩缁盎嵋�
北�？党芍埔┯邢薰� (以下简称"北海康成"，股票代码"1228.HK")， 是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布，迈芮倍®(LIVMARLI®/氯马昔巴特口服溶液)已获得了中国国家药品监督管理局(NMPA)的批准上市，用于治疗1岁及以上阿拉杰里综合征(ALGS)患者胆汁淤积性瘙痒 。
迈芮倍在美国获得批准上市，用于治疗3个月及以上ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒;并在欧洲获得批准上市，用于治疗2个月及以上的患者。此外，根据中国海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的"先行先试"政策，迈芮倍去年已被批准作为临床急需药品在该区内治疗ALGS。根据与Mirum制药公司的协议，北�？党捎涤新踯潜对诖笾谢⒑蜕桃祷约霸谔囟ㄌ跫律亩兰沂谌�，用于治疗包括胆道闭锁(BA)、阿拉杰里综合征(ALGS)和进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)在内的三种罕见肝病以及其他可选择的适应症。LIVMARLI目前正在进行用于治疗BA的2期全球EMBARK研究。
北�？党山傩型蹲收叩缁盎嵋�，讨论批准事宜。
北�？党傻拇词既�、董事长兼首席执行官薛群博士表示："我们很高兴这一新型疗法在西方主要市场获得批准后不久，迈芮倍就在中国大陆地区获得了上市许可。能够为中国的罕见病患者提供与世界其他地区相同的先进疗法，这不仅显示了我们在药政事务方面的专业性，而且践行了北�？党�‘让全世界患者都能获得改变生活的疗法'的使命。迈芮倍是中国唯一获批用于治疗与ALGS相关的胆汁淤积性瘙痒的药物。我们期待将这种具有前景的新疗法带给中国数千名ALGS患者，并进一步开发迈芮倍的其他适应症。同时，特别感谢我们的合作伙伴Mirum制药公司。"
关于迈芮倍®(LIVMARLI®/氯马昔巴特口服溶液)
迈芮倍® (LIVMARLI® /氯马昔巴特口服溶液)是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂，阻断胆汁酸肠肝回圈，降低肝内和血清中的胆汁酸水平，减少由此介导的肝脏损伤，缓解胆汁淤积瘙痒(极度瘙痒)。迈芮倍口服液是在中国、美国(3个月及以上)及欧盟(2个月及以上)批准的第一个也是唯一一个用于治疗1岁及以上阿拉杰里综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒的药物。
迈芮倍由公司进行临床开发，用于治疗胆汁淤积性肝病适应症，包括ALGS、PFIC和BA，并已获得FDA的孤儿药认定。
根据与Mirum制药公司的协议，北海康成已获得迈芮倍口服液大中华区对ALGS、PFIC、BA以及其他可选择的适应症的开发，商业化以及在特定条件下生产的独家授权 。
关于Alagille综合征(ALGS)
Alagille综合征(ALGS)是一种常染色体显性遗传疾病，可导致晚期肝脏疾病和死亡。其发病率在1/30,000到1/50,000之间[1] ，而该疾病已在中国国家罕见病注册系统中(NRDRS)注册。ALGS以胆管发育异常和外肝脏器官(如肾脏和眼睛)以及骨骼和心血管系统的受累为特征。100%的患者都有肝脏受累[2, 3]，通常在新生儿期或出生后的前3个月内表现为慢性胆汁淤积(胆汁流动减慢或停滞)。除了黄疸、皮肤黄色瘤和肝肿大外，患者还会出现严重的瘙痒[4]，这可能导致患儿搔抓而引起皮肤畸形、情绪障碍、睡眠剥夺和学习中断[5]，并严重影响患者的生长、发育和生活质量[6]，并可能导致肝移植[7]。
重要安全信息 (适用于美国地区 )
可能导致副作用包括：
肝功能指标变化： ALGS患者在接受LIVMARLI™治疗期间，肝功能检查的某些指标�；岱⑸浠�，并可能加重。这些变化可能是肝脏损伤的迹象，且可能会带来严重后果。在开始治疗之前和治疗期间，医疗提供者应对患者进行肝功能的血液检查。如果出现任何肝脏问题的迹象或症状，例如恶心或呕吐、皮肤或眼白变黄、尿液变为深色或棕色、右侧腹部疼痛或食欲不振，请立即告知医疗提供者。
胃肠道问题： 在接受LIVMARLI™治疗期间，可能出现胃肠道问题，如腹泻、腹痛和呕吐。如果这些症状比平时更频繁或更严重，请立即告知医疗提供者。
脂溶性维生素(FSV)缺乏： ALGS患者普遍存在FSV缺乏症，而在接受治疗期间可能会加重。在开始治疗之前和治疗期间，医疗提供者应对患者进行血液检查。
治疗期间的其他常见副作用，包括胃肠道出血和骨折。
简介
北海康成制药有限公司(以下简称"北�？党�"，股票代码1228.HK)是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有14 个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括4种已获批上市产品和10个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症， 比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病以及胶质母细胞瘤。
北�？党傻男乱淮蚣际跹蟹⒅行氖笛槭艺诳⒄攵院奔糯。ㄅ颖词现ⅰ⒎ú祭撞�、脊髓性肌萎缩症(SMA)和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。来自 SMA 基因治疗的动物数据已在美国基因和细胞治疗学会 (ASGCT)、欧洲基因和细胞治疗学会 (ESGCT) 以及世界肌肉组织大会上发表。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。
(新媒体责编：wa12)
声明：
1、凡本网注明“人民交通杂志”/人民交通网，所有自采新闻（含图片)，如需授权转载应在授权范围内使用，并注明来源。
2、部分内容转自其他媒体，转载目的在于传递更多信息，并不代表本网赞同其观点和对其真实性负责。
3、如因作品内容、版权和其他问题需要同本网联系的，请在30日内进行。电话：010-67683008
人民交通24小时值班手机：17801261553 商务合作：010-67683008转602 E-mail：[email protected]
Copyright 人民交通杂志 All Rights Reserved 版权所有 复制必究 百度统计 地址：北京市丰台区南三环东路6号A座四层
增值电信业务经营许可证号：京B2-20201704 本刊法律顾问：北京京师（兰州）律师事务所 李大伟
京公网安备 11010602130064号 京ICP备18014261号-2 广播电视节目制作经营许可证：（京）字第16597号
